SUS realiza primeiras infusões com tratamento inovador para crianças com AME

O Ministério da Saúde anuncia as primeiras infusões de zolgensma no SUS, medicamento de altíssimo custo indicado para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). O atendimento, de duas bebês com menos de seis meses, foi realizado simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), nesta quarta-feira (14/05).

O zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Trata-se de um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões (dose única). A sua oferta na rede pública de saúde foi viabilizada por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo, inédito no país, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. As negociações levaram ao menor preço lista do mundo.

Em visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, falou sobre a emoção de fazer parte desse momento histórico e reforçou a importância do fornecimento gratuito do zolgensma pelo SUS. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, destacou.

Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde – após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O medicamento é destinado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

As bebês que receberam o medicamento foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos indicados pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.

Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente,” concluiu Millena, emocionada.

Com a garantia do acesso ao medicamento, essas crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença. Sem as terapias, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem tomou o zolgensma, não tem necessidade de receber outra terapia para AME.

Famílias devem procurar serviços especializados para ter acesso ao tratamento

Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, dará início ao processo de solicitação da terapia.

Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — 22 já habilitados e 9 em fase de capacitação. Os serviços habilitados estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o Acordo de Compartilhamento de Risco prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

Pacientes serão acompanhados por até 5 anos

Os pacientes que receberam o zolgensma serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Quando ocorre a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.

Incorporações como a do zolgensma demonstram a capacidade do SUS de absorver terapias que envolvem alta complexidade. A estratégia inédita de compartilhamento de risco se coloca com alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas.

Onde encontrar os serviços de referência

AL

Maceió

Hospital da Criança

BA

Salvador

Hospital Martagão Gesteira

CE

Fortaleza

Hospital Infantil Alberto Sabin

DF

Brasília

Hospital da Criança de Brasília José Alencar

ES

Vitória

Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória

GO

Goiânia

CRER Goiânia

MG

Belo Horizonte

Hospital João Paulo II

MG

Juiz de Fora

Hospital Universitário Juiz de Fora

MG

Belo Horizonte

Hospital da UFMG

MG

Uberlândia

HC Universidade Federal de Uberlândia

MT

Cuiabá

Santa Casa

PA

Belém

Hospital Universitário Bettina Ferro

PB

Campina Grande

Hospital Universitário Alcides Carneiro

PE

Recife

IMIP

PE

Recife

Hospital Maria Lucinda

PI

Teresina

Hospital Infantil Lucídio Portela

PR

Curitiba

Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA

PR

Curitiba

Hospital Pequeno Príncipe

PR

Curitiba

Hospital Erasto Gaertner

PR

Campina Grande do Sul

Hospital Angelina Caron

RJ

Rio de Janeiro

Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)

RJ

Rio de Janeiro

Hospital Universitário Pedro Ernesto

RN

Natal

Hospital Onofre Lopes

RS

Porto Alegre

Hospital das Clínicas

SC

Florianópolis

Hospital Joana de Gusmão

SP

Campinas

Hospital da UNICAMP

SP

Ribeirão Preto

HC Ribeirão Preto

SP

São José do Rio Preto

Hospital de Base de São José do Rio Preto

SP

São Paulo

HC São Paulo

SP

Botucatu

Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)

SP

Taubaté

Grupo de Assistência à Criança com Câncer

*Foto: shutterstock