Painel combativo do FDA dos EUA vota contra o medicamento Biogen Alzheimer

Um painel de consultores externos da Food and Drug Administration dos EUA votou na sexta-feira que um potencial tratamento de Alzheimer da Biogen Inc não demonstrou retardar a progressão da doença, uma forte repreensão à equipe da agência que no início desta semana elogiou o medicamento.

O FDA ainda pode decidir aprovar o medicamento, aducanumab, tornando-o o primeiro novo tratamento para Alzheimer em décadas. Mas o grupo de assessores científicos deixou claras as dúvidas sobre o tratamento.

Vários dos 11 membros do painel expressaram ressentimento que a visão inicial do FDA sobre o aducanumabe – que foi tornada pública na quarta-feira – foi tendenciosa para um resultado favorável para a Biogen. Os comentários da equipe da FDA fizeram as ações da Biogen dispararem. Eles foram interrompidos durante a reunião do painel de sexta-feira.

A agência fez “uma quantidade extraordinária de explicações sobre descobertas contrárias”, disse o Dr. Caleb Alexander, professor de epidemiologia e medicina da Escola de Saúde Pública Johns Hopkins Bloomberg.

O painel votou “não” a três questões relacionadas ao fato de um único grande estudo bem-sucedido de aducanumabe ser evidência suficiente da eficácia do medicamento, dado o claro fracasso de um segundo grande estudo. Eles questionaram a posição do FDA de que um teste inicial da droga foi suficiente para compensar o fracasso do segundo teste principal.

Cinco membros do painel votaram “sim” para a questão de saber se o aducanumabe tem um efeito sobre os níveis de placa amilóide no cérebro de pessoas com diagnóstico de Alzheimer precoce, mas seis votaram “incertos” sobre a questão.

“Continuaremos a trabalhar com o FDA à medida que ele conclui sua análise de nossa aplicação”, disse Biogen em um comunicado.

Espera-se que o FDA tome sua decisão sobre o medicamento até março e não é obrigado a seguir as recomendações do painel.

A doença de Alzheimer é a sexta principal causa de morte nos Estados Unidos e há “uma profunda e enorme necessidade médica não atendida” de novos tratamentos, disse Billy Dunn, diretor de produtos de neurologia do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA durante a reunião .

O comitê consultivo na sexta-feira também ouviu o testemunho de várias pessoas que sofrem de Alzheimer, incluindo várias que disseram ter se beneficiado com o aducanumabe enquanto participavam de testes do medicamento, aumentando a pressão sobre a agência para aprová-lo.

“Sabemos em primeira mão que isso estava ajudando Kevin”, disse Kim Bonham, falando sobre seu marido, que foi diagnosticado com Alzheimer em 2016.

Em outubro do ano passado, a Biogen retomou seus planos de buscar a aprovação para o aducanumabe, meses depois de ter dito que uma análise independente de futilidade de seus dois ensaios principais mostrou que era improvável que tivessem sucesso.

O FDA ainda pode decidir aprovar o medicamento, aducanumab, tornando-o o primeiro novo tratamento para Alzheimer em décadas. (Foto: Sarah Silbiger/Getty Images)

A empresa disse que mudou de curso depois que uma nova análise mostrou que uma alta dose da droga pode retardar a progressão da doença.

A equipe da FDA no início desta semana disse que os dados de um dos ensaios “fornecem a evidência primária de eficácia” e um efeito de tratamento clinicamente significativo.

Eles disseram que o fracasso de um segundo grande ensaio não prejudicou os resultados do estudo positivo.

“O FDA é o guardião e acredita na totalidade e na segurança, então achamos que eles ainda podem aprovar”, disse o analista da Jefferies, Michael Yee.