Novo tratamento para doen\u00e7as raras (HPN, SHUa e MGg) \u00e9 lan\u00e7ado no Brasil pela farmac\u00eautica AstraZeneca. S\u00e3o estimados entre 7 e 8 mil diferentes tipos de doen\u00e7as raras no mundo[1], entre elas, a Miastenia Gravis generalizada (MGg), a S\u00edndrome Hemol\u00edtico Ur\u00eamica at\u00edpica (SHUa) e a Hemoglobin\u00faria Parox\u00edstica Noturna (HPN).\u00a0<\/b><\/p>\n
A ANVISA (Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria), aprovou a mol\u00e9cula ravulizumabe para as indica\u00e7\u00f5es para SHUa e MGg e ampliou o uso para HPN pedi\u00e1trico – que j\u00e1 tinha aprova\u00e7\u00e3o em 2019 para uso para pacientes adultos, e que pode proporcionar melhor qualidade de vida aos pacientes.<\/b><\/p>\n
O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade define as doen\u00e7as raras pela baixa preval\u00eancia de pessoas afetadas: 65 a cada 100 mil habitantes[2]. Este n\u00famero representa aproximadamente 13 milh\u00f5es de brasileiros[1], ou, comparativamente, a popula\u00e7\u00e3o da cidade de S\u00e3o Paulo.<\/b><\/p>\n
\u201cEsse lan\u00e7amento, com indica\u00e7\u00e3o para doen\u00e7as de diferentes \u00e1reas – neurologia, nefrologia e hematologia – \u00e9 um marco no cen\u00e1rio de doen\u00e7as raras no Brasil e pode transformar a vida dessas pessoas. Na AstraZeneca, acreditamos que ao compreender as necessidades \u00fanicas dos pacientes, podemos pesquisar e desenvolver novas solu\u00e7\u00f5es, apoiar o acesso ao tratamento e interceder em defesa dessa comunidade de pessoas e, consequentemente, melhorar sua qualidade de vida\u201d, declara dra. Marina Belhaus, diretora m\u00e9dica da AstraZeneca Brasil.<\/b><\/p>\n
A m\u00e9dica Lilian Palma, do Departamento de Nefrologia Pedi\u00e1trica da Unicamp, pontua que \u201cpara a nefrologia pedi\u00e1trica, em espec\u00edfico para a SHUa, esse lan\u00e7amento pode melhorar a qualidade de vida dos pacientes, pois as infus\u00f5es dos medicamentos podem ser mais espa\u00e7adas, para at\u00e9 oito semanas. Isso significa a diminui\u00e7\u00e3o no absente\u00edsmo na escola, para as crian\u00e7as, e no trabalho, para os adultos\u201d.<\/b><\/p>\n
Palma refor\u00e7a tamb\u00e9m a import\u00e2ncia da educa\u00e7\u00e3o m\u00e9dica continuada, j\u00e1 que \u201c95% dos tratamentos para essas condi\u00e7\u00f5es ainda s\u00e3o feitos por meio de medicamentos paliativos e servi\u00e7os de reabilita\u00e7\u00e3o[2]. Por isso, os grupos de estudo s\u00e3o fundamentais para a atualiza\u00e7\u00e3o da sociedade m\u00e9dica no tratamento das doen\u00e7as raras e ultrarraras\u201d.<\/b><\/p>\n
Outros desafios permeiam a \u00e1rea para al\u00e9m do tratamento, como o diagn\u00f3stico precoce, j\u00e1 que um paciente pode chegar a consultar at\u00e9 10 m\u00e9dicos diferentes para obter o diagn\u00f3stico correto[1]. A antecipa\u00e7\u00e3o \u00e9 determinante para iniciar o tratamento no tempo mais curto poss\u00edvel, j\u00e1 que s\u00e3o doen\u00e7as, em sua maioria, progressivas, degenerativas, cr\u00f4nicas e incapacitantes[1]. \u201cAl\u00e9m da alian\u00e7a e parcerias entre ind\u00fastria m\u00e9dica e farmac\u00eautica para o avan\u00e7o de novas solu\u00e7\u00f5es, \u00e9 preciso tamb\u00e9m do aprofundamento na conversa sobre o tema entre sociedade m\u00e9dica e sociedade em geral, com o intuito de viabilizar a transforma\u00e7\u00e3o da trajet\u00f3ria de sa\u00fade de pacientes com doen\u00e7as raras\u201d, encerra Palma, apontando a import\u00e2ncia de mobiliza\u00e7\u00e3o de toda a sociedade em prol desses pacientes, muitas vezes, invisibilizados.<\/b><\/p>\n
Esse lan\u00e7amento refor\u00e7a o compromisso da AstraZeneca com a cont\u00ednua pesquisa dos chamados medicamentos \u00f3rf\u00e3os, que s\u00e3o os indicados para as doen\u00e7as raras, mas que representam apenas 2% dos tratamentos dispon\u00edveis[2]. Essa classe \u00e9 capaz de interferir na progress\u00e3o das condi\u00e7\u00f5es dos pacientes[2] e traz uma nova abordagem para tratar essas condi\u00e7\u00f5es.<\/b><\/p>\n
*Foto: Reprodu\u00e7\u00e3o<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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